اكتشاف طبي مذهل يعالج العمى من أول جلسه.. ولكن!
أعلنت شركة سبارك ثيرابيوتيكس أنها ثمَّنَت علاجها الجيني الجديد للعمى بمبلغ 850 ألف دولار أميركي، وهو ما يجعله أغلى العقاقير المتاحة في السوق على الإطلاق، ويفتح باب الجدل حول القدرة على تحمُّل تكاليف العلاجات الرائدة.
وصرَّحَ جيف ماراتزو الرئيس التنفيذي لسبارك، لصحيفة The Financial Times البريطانية، أن الشركة ستتقاضى 425 ألف دولار أميركي على كل عين تُعالَج باستخدام "لوكستورنا"، وهو العلاج الذي أصبح مؤخراً أول علاجٍ جينيٍ مصرحٍ به من إدارة الغذاء والدواء الأميركية.
ورغم وصول قيمة العلاج إلى 850 ألف دولار، فثمن لوكستورنا أقل من سعر المليون دولار أميركي الذي ألمحت له الشركة منذ بضعة أسابيع. وفي لقاءٍ أُجري الشهر الماضي، ديسمبر/كانون الأول، قال ماراتزو إن شركة سبارك ترى "أن قيمة مثل هذا العلاج تتخطَّى المليون دولار".
وأعلنت سبارك عن سعر لوكستورنا في الوقت الذي أفصح فيه مراقبو أسعار العقاقير في المملكة المتحدة أنه العلاج الأغلى للشركة على الإطلاق: العلاج الجيني لمرض الولد الفقاعة (عوز المناعة المشترك الشديد) الذي يُصيب الأطفال وسعره 594 ألف يورو (716 ألف دولار) من شركة غلاكسو سميث كلاين".
وعلى عكس العقاقير التقليدية التي يستغرق تعاطيها شهوراً أو سنين للوصول إلى النتيجة النهائية، أُعِدَت هذه العلاجات الجينية لتكون بمثابة علاجٍ يُستَخدَم مرةً واحدةً لمعالجة المرض من مصدره، وإصلاح الحمض النووي المعطوب حتى يتمكَّن الجسم من علاج نفسه.
ويتضمَّن علاج لوكستورنا من سبارك، على سبيل المثال، إدخال نسخة سليمة من جين مفقود مباشرةً إلى العين، حيث يقوم هذا الجين بتحفيز الجسم على إفراز بروتين حيوي في عملية الإبصار. وفي التجارب السريرية، نجح الدواء في إعادة الإبصار لبعض المرضى الذين يعانون من ضعف الإبصار الشديد.
وبرغم أن لوكستورنا مُخصَّص لعلاج نوعٍ نادرٍ نسبياً من العمى الوراثي، تعمل عدة شركات حالياً على تطوير علاجاتٍ شبيهةٍ للأمراض الأكثر شيوعاً. وتستهدف سبارك وغيرها من الشركات حالياً علاج الهيموفيليا، كما تُركِّز العديد من الشركات على اضطرابات الدم الأخرى.
وفي حالة عقار غلاكسو سميث كلاين، صَرَّحَ المعهد الوطني للصحة وتفوق الرعاية أنه وافق على إجراء عملية لمرةٍ واحدة للأطفال الذين يعانون من "نقص نازِعَةُ أَمينِ الأدينوزين"، وهو مرض مناعي شديد الندرة يترك الأطفال الرضع عرضةً للعدوى ويجبرهم على العيش في عزلة أو داخل "فقاعة" إن صح التعبير.
ويولد حوالي 3 أطفال مصابين بهذه الحالة المرضية في المملكة المتحدة كل عام. وارتفعت أسهم غلاكسو سميث كلاين في بورصة لندن بنسبة 1.8% يوم الأربعاء 3 يناير/كانون الثاني.
وأدى ظهور العلاجات الجينية التي تقضي على المرض مرةً واحدةً – بالإضافة إلى علاجات الخلايا السرطانية الجديدة من شركتي نوفارتس وغيلياد ساينسز التي تقضي على المرض مرةً واحدةً أيضاً - إلى فتح باب الجدل حول الثمن الذي يجب على صانعي الأدوية تقاضيه مقابل الاكتشافات العلمية المذهلة وما إذا كان بإمكان المجتمع تحمل تكاليف تلك العلاجات.
كما أعلنت سبارك أيضاً عن برامجها "الأولى من نوعها"، والتي صُمِّمَت لمساعدة أصحاب الأعمال والحكومة والمرضى على تحمُّل تكلفة لوكستورنا.
وأضافت الشركة أنها ستشارك في مُخطَّطٍ لتحمُّلِ مخاطر فشل العلاج بإعادة جزء من سعر العلاج لشركات التأمين الصحي وفقاً لفاعلية العلاج في أول 30-90 يوم، علاوةً على استمرار فاعلية العلاج بعد مرور 30 شهراً.
ووقَّعَت هارفارد بيليجرام، وهي مجموعة الرعاية الصحية الخيرية التي تبيع خطط التأمين الصحي في إقليم نيو إنغلاند الأميركي، على عقود الانضمام لهذا المُخطَّط، كما أعلنت سبارك أن "المفاوضات جارية الآن مع عددٍ من شركات التأمين التجارية الأخرى".
وقال ماراتزو: "هذا يُظهر دعمنا لفاعلية المنتج وقدرته على الصمود على المدى الطويل من جرعةٍ واحدة".
وأضافت ستارك أنها أعدَّت مُخطَّطاً آخر يسمح ببيع العقار مباشرةً لشركات التأمين والصيدليات المتخصصة، بدلاً من المستشفيات والمراكز العلاجية التي عادةً ما تفرض رسوماً كبيرةً ستكون باهظة الكلفة في حالة العقاقير الغالية مثل لوكستورنا.
وصرحت إكسبريس سكريبتس، وهي شركة إدارة منافع الصيدليات الكبرى التي تتفاوض على أسعار العقاقير نيابةً عن أصحاب الأعمال وشركات التأمين، أنها ستتعاون مع سبارك على تطبيق هذا المُخطَّط.
وقال ستيف ميلر، رئيس الخدمات الطبية في إكسبريس سكريبتس: "نعتقد أننا بحاجةٍ إلى أنظمةٍ غير تقليديةٍ في السداد والتوزيع، بالنسبة لعلاجات المرة الواحدة مثل لوكستورنا".
وصرحت سبارك أن القوانين الحكومية لا تسمح بعرض العقار للبيع تحت خطط التقسيط التي تساعد شركات التأمين والمرضى على تحمل أعباء التكلفة على المدى الطويل.
ورغم ذلك، أعلنت مجموعة التقنية الحيوية أنها تناقش حالياً تصميم مُخطَّط تقسيط تجريبي للتكاليف الصحية بالتعاون مع وكالة مراكز الرعاية الصحية والخدمات الطبية الأميركية، وهي الوكالة الفيدرالية المنوطة بإدارة الرعاية الصحية الممولة بواسطة دافعي الضرائب لصالح محدودي الدخل.
وفي حال نجاحه، يمكن لهذا المُخطَّط أن يكون بمثابة مدخلٍ يفتح الباب لتغيير القوانين، ويسمح بالتالي بجعل خطط التقسيط للأدوية أمراً أكثر شيوعاً.
